15 Jahre AMNOG zeigen: Man muss es nur wollen

In 1000 frühen Nutzenbewertungen hat das IQWiG vieles gesehen - darunter zahlreiche Dossiers zu Wirkstoffen in großen Indikationen ohne vergleichende Studien, aber auch solche zu Orphan Drugs mit Daten aus RCTs. Es kommt auf den Willen des Herstellers an.

Diese Dossierbewertung zeigt einmal mehr: Es geht. Auch bei seltenen Erkrankungen lassen sich aussagekräftige vergleichende Studien durchführen. Die Hersteller sind hier in der Verantwortung.

Am 1. September hat das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) 14 Dossierbewertungen veröffentlicht - und damit die ersten 1000 vollgemacht. Neben der schieren Menge ist auch das breite Spektrum der Konstellationen in den Hersteller-Dossiers bemerkenswert.

Große Indikationen - immer noch ohne aktive Vergleiche

Vor 15 Jahren trat das Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) in Kraft. Nach wie vor legen die Hersteller oft Studiendaten vor, die für eine Bewertung des Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ungeeignet sind - und das selbst bei weit verbreiteten Erkrankungen wie Acne vulgaris oder Urtikaria. Wurde der neue Wirkstoff etwa nur gegen Placebo verglichen, obwohl es seit Jahren etablierte Standardtherapien gibt, kann das Ergebnis nur lauten: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.

Auch bei Erkrankungen wie Hämophilie A oder B, die relativ selten auftreten, hätten über die Jahre längst gute randomisierte kontrollierte Studien (RCTs) durchgeführt werden können. Bereits in einer Anhörung zu einer frühen Nutzenbewertung eines Hämophilie-Wirkstoffs im Jahr 2016 hat auch die Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Onkologie (DGHO) klar formuliert, dass es keinen nachvollziehbaren Grund gebe, warum Hersteller auf vergleichende Studien verzichtet hätten. "Zehn Jahre später sind wir da kaum weiter", bemerkt Katrin Nink, Bereichsleiterin im IQWiG-Ressort Arzneimittelbewertung.

"Hoffentlich bewirken die europäischen HTA-Verfahren hier ein Umdenken: Gute Vergleichsdaten sind auch in den Joint Clinical Assessments gefragt", ergänzt sie. "Und da sie parallel zum Zulassungsprozess erarbeitet werden, also noch früher als die frühe Nutzenbewertung, gibt es nun einen weiteren Anreiz, von Anfang an gute vergleichende Studien aufzusetzen." Bisher wurden vier Joint Clinical Assessments veröffentlicht, weitere folgen voraussichtlich noch dieses Jahr.

Auch bei seltenen Erkrankungen sind gute RCTs machbar

Unter den Hersteller-Dossiers, die das IQWiG in diesem Sommer bewertet hat, waren aber auch einige Positivbeispiele. So wird der bispezifische Antikörper Blinatumomab unter anderem zur Behandlung von Kindern mit einer akuten lymphatischen Leukämie (ALL) eingesetzt. Im entsprechenden Dossier hat der Hersteller Daten aus einer RCT vorgelegt.

Trotz der Seltenheit der Erkrankung wurden 111 betroffene Kinder in die Studie eingeschlossen, in der Blinatumomab mit einer Chemotherapie verglichen wurde. Die Behandlung mit Blinatumomab zeigte ein verlängertes Überleben, und insgesamt lässt sich ein erheblicher Zusatznutzen von Blinatumomab gegenüber der Chemotherapie ableiten.

Für Katrin Nink heißt das: "Dies zeigt erneut, dass es geht. Auch bei seltenen Erkrankungen lassen sich aussagekräftige vergleichende Studien durchführen, wenn der Hersteller es will. Dabei erfordern gerade kleinen Patientengruppen zumeist ein gutes vergleichendes Studiendesign wie eine RCT, um in diesen Situationen aussagekräftige Daten zu erhalten."

Bewährtes Verfahren

Das IQWiG untersucht im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) auf der Basis von Hersteller-Dossiers, ob neue Wirkstoffe den Patientinnen und Patienten in der entsprechenden Indikation einen Zusatznutzen gegenüber den bisherigen Therapiestandards bieten. Nach Publikation der Dossierbewertungen führt der G-BA Stellungnahmeverfahren durch und beschließt über das Ausmaß des Zusatznutzens.

Weitere Informationen des IQWiG:

Weitere Informationen des G-BA:

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